Die Zusammenarbeit zwischen dem Madrider Krankenhaus La Paz, in dem der 11-jährige Patient behandelt wurde, und dem Hospital Clínic, das die Zelltherapie zur Bekämpfung von Krebs entwickelt, führte zur Remission einer Anti-MDA5-positiven Dermatomyositis, die rasche und schwere Lungenschäden verursacht.
Erstmals in der Welt hat das öffentliche Gesundheitssystem von Madrid erfolgreich ein 11-jähriges Mädchen behandelt, das an einer sehr seltenen Autoimmunerkrankung mit hoher Sterblichkeitsrate leidet. Dabei kam CAR-T, eine genmodifizierte Therapie für bestimmte Immunzellen, zum Einsatz, die Krebszellen erkennt und zerstört.
Dieser bedeutende medizinische Fortschritt wurde im Öffentlichen Universitätskrankenhaus von La Paz erzielt. Der Patient litt unter der Anti-MDA5-positiven Dermatomyositis, wie die regionale Verwaltung in einer Pressemitteilung bekannt gab.
Diese Erkrankung ist gekennzeichnet durch die rasche Entwicklung schwerer Lungenschäden, die in den ersten sechs Monaten nach Ausbruch zu einer hohen Sterblichkeitsrate von 30 bis 66 % führt. Die Prävalenz beträgt lediglich einen Fall pro Million Einwohner. Die Therapie wurde im Rahmen des Compassionate Use angewendet, da es für das schwer erkrankte Kind auf der Intensivstation keine anderen Optionen gab.
Dank dieser speziellen Behandlung, die auch bei Leukämie eingesetzt wird, befindet sich der Patient seit einem Jahr in Remission und benötigt keine immunsuppressive Therapie mehr. Ihre motorischen Fähigkeiten verbessern sich allmählich, und sie kann bereits selbstständig atmen, ohne auf mechanische Beatmung oder extrakorporale Unterstützung angewiesen zu sein.
Der Koordinator der multidisziplinären Abteilung für seltene Krankheiten von La Paz erklärte, dass das Mädchen jetzt 11 Jahre alt ist, aber bereits im Alter von 10 Jahren an der seltenen Anti-MDA5-positiven Dermatomyositis erkrankte, die zu schweren Haut- und Lungenschäden führte und sie auf der Intensivstation in einem kritischen Zustand hielt, trotz mehrerer durchgeführter Immunsuppressionsbehandlungen.
Angesichts der Schwere des Zustands wurde beschlossen, die CAR-T-Therapie einzusetzen, die bislang nur bei Erwachsenen, insbesondere bei Leukämie, angewendet wurde.
Diese Therapie, die im Hospital Clínic in Barcelona durchgeführt wurde, ermöglichte es dem Mädchen, “heute zu Hause zu leben und den Verlauf der Krankheit radikal zu verändern. Sie konnte sich aus einem bedauerlichen Zustand befreien und eine Normalität erreichen. Derzeit besucht sie die Schule, kann laufen, benötigt kaum Sauerstoff und ist ohne immunsuppressive Behandlung”, betonte der Koordinator.
Neustart des Immunsystems
Andrés París, Forscher am IdiPaz, erklärte, dass CAR-T-Therapien ursprünglich zur Bekämpfung von Krebs, insbesondere der akuten lymphatischen Leukämie, entwickelt wurden. “Jetzt sehen wir zahlreiche Fälle, in denen diese CAR-T-Therapien auch bei Autoimmunerkrankungen Anwendung finden.” París erläuterte, dass im Krankenhaus von La Paz die CAR-T ARI-0001-Therapie bei einem Fall von anti-MDA5-positiver Dermatomyositis eingesetzt wurde.
Das Besondere an dieser CAR-T-Therapie im Vergleich zu anderen Behandlungsmethoden ist, dass “es scheint, als könne sie einen Teil des Immunsystems tiefgreifend neu starten, insbesondere die B-Lymphozyten, die eine entscheidende Rolle bei dieser Erkrankung spielen”, hob er hervor.
Dieser Erfolg des öffentlichen Gesundheitssystems von Madrid, veröffentlicht in der Fachzeitschrift Med, war nur durch die Zusammenarbeit eines multidisziplinären Teams möglich, das sich aus Fachleuten verschiedener Bereiche in La Paz zusammensetzt: Rheumatologie, Hämato-Onkologie, Endokrinologie und Ernährung, Neurologie, Pneumologie, Immunologie, Innere Medizin, Rehabilitation und Intensivstation. Zudem waren Mitarbeiter des Forschungsinstituts dieses Gesundheitskomplexes (IdiPaz) sowie der Abteilung für neuartige Therapien der CRIS-Stiftung gegen Krebs beteiligt.
Externe Partner waren das öffentliche Kinderkrankenhaus der Universität Niño Jesús, das Krankenhaus Clínic in Barcelona und das Nationale Krebsforschungszentrum.
Abonniere unseren Newsletter
